GOSH慶祝170周年的生日

每年2月14日不僅是浪漫的情人節(jié)，也是英國(guó)兒童醫(yī)院大奧蒙德街兒童醫(yī)院(GOSH)的生日。作為英語世界國(guó)家國(guó)寶級(jí)的專業(yè)兒童醫(yī)院，自1852年創(chuàng)立以來，GOSH堅(jiān)持和履行守護(hù)兒童健康的使命近兩個(gè)世紀(jì)，剛剛度過了自己170周年的生日。從19世紀(jì)創(chuàng)始人查爾斯·韋斯特醫(yī)生提倡 “區(qū)別于成人，兒童需要加倍的關(guān)愛和更有針對(duì)性的治療” 理念開始，GOSH始終是全球兒童醫(yī)療行業(yè)的先驅(qū)者, 踐行于不斷為世界各地罕見和復(fù)雜疾病的患兒開拓和提供有效和具開創(chuàng)性的醫(yī)學(xué)診療服務(wù)。

GOSH基因治療20年

在基因治療開拓及應(yīng)用于兒童患者治療方面，GOSH已擁有20年多年的歷史。截至2021年，GOSH在基因治療領(lǐng)域共治療超過120名患兒，并進(jìn)行了覆蓋15種疾病領(lǐng)域的20多個(gè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。GOSH現(xiàn)在已成為全球基因治療的重要中心，是歐洲范圍內(nèi)使用基因療法治療患者數(shù)較多的醫(yī)院。

在GOSH，大部分加入基因治療臨床試驗(yàn)的患兒都患有不同種類的嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷 (SCID)。但近期，白血病和其他罕見遺傳疾病等一系列疾病的患者也已經(jīng)在臨床試驗(yàn)中得到了治療，包括復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性白血病、脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）和可能導(dǎo)致兒童失明的遺傳性視網(wǎng)膜疾病- Lever’s先天性黑蒙。

作為多項(xiàng)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的領(lǐng)導(dǎo)人，GOSH兒童免疫學(xué)專家醫(yī)師Claire Booth教授在近期關(guān)于腺苷脫氨酶(ADA)缺乏癥所導(dǎo)致的重癥聯(lián)合免疫缺陷(SCID)的干細(xì)胞基因治療臨床試驗(yàn)中取得了可喜的積極結(jié)果。其中，參與試驗(yàn)的50位患兒中的48位已經(jīng)沒有了ADA-SCID的癥狀，并在接受長(zhǎng)期觀察。

另外，GOSH兒童神經(jīng)內(nèi)科專家醫(yī)師Manju Kurian教授繼2009年發(fā)現(xiàn)大腦紊亂多巴胺轉(zhuǎn)運(yùn)體缺乏綜合征(DTDS-也稱嬰兒帕金森病)后，她的團(tuán)隊(duì)已經(jīng)開發(fā)了一種針對(duì)該疾病的潛在基因療法。

GOSH扎耶德罕見病中心兩周年

GOSH大部分的開創(chuàng)性基因治療研究項(xiàng)目都是在扎耶得兒童罕見病研究中心所進(jìn)行的。該中心將世界開創(chuàng)性的兒科研究項(xiàng)目和臨床護(hù)理聚集在一處，是世界范圍內(nèi)專注于兒童罕見病的研究中心。自2019年投用以來，GOSH扎耶德兒童罕見病研究中心已經(jīng)接診了超過10萬5千名患兒。其推動(dòng)了針對(duì)兒童罕見病的新型治療方法的開發(fā)，并幫助更多來自英國(guó)和世界各地的重癥患兒。

作為基因治療領(lǐng)域的行業(yè)先驅(qū)者，GOSH與創(chuàng)新型合同研發(fā)生產(chǎn)組織（CDMO）ViroCell建立合作伙伴關(guān)系，共同致力于解決全球臨床試驗(yàn)領(lǐng)域的病毒載體生產(chǎn)瓶頸問題。在該合作計(jì)劃中，載體的生產(chǎn)將在GOSH的扎耶德兒童罕見病研究中心進(jìn)行。ViroCell團(tuán)隊(duì)豐富的病毒載體生產(chǎn)經(jīng)驗(yàn)，結(jié)合GOSH扎耶德研究中心先進(jìn)的硬件設(shè)施，將合力破除細(xì)胞和基因療法因病毒載體短缺難以進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的發(fā)展困局。

與子昂健康達(dá)成國(guó)際戰(zhàn)略合作

2022年2月28日，第十五個(gè)國(guó)際罕見病日當(dāng)天，GOSH正式與子昂健康就兒童罕見病工作達(dá)成戰(zhàn)略合作，雙方聯(lián)合打造的 “GOSH一站式兒童罕見病國(guó)際診療專區(qū)” 進(jìn)駐子昂健康互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院。隨后在3月3日，雙方共同舉辦以 “執(zhí)子之手，共繪色彩” 為主題的遠(yuǎn)程簽約活動(dòng)，正式簽署戰(zhàn)略伙伴關(guān)系。與會(huì)嘉賓還包括英國(guó)駐上?？傤I(lǐng)事館生命科學(xué)與醫(yī)療團(tuán)隊(duì)領(lǐng)事代表James McGuire先生、來自15個(gè)中國(guó)罕見病組織的患者代表，以及中國(guó)罕見病臨床和學(xué)術(shù)界代表。大家從各方角度分享了對(duì)于罕見病診療的觀點(diǎn)和期望。

在簽約儀式上, GOSH國(guó)際患者服務(wù)部主任Trevor Clarke先生表示：“對(duì)于我們堅(jiān)持的兒童罕見病研究和臨床項(xiàng)目來說，建立和鞏固國(guó)際合作具有重要意義。近年來，我們的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)診治了越來越多來自中國(guó)各地的罕見病患兒，也深知罕見病患兒家庭的困難。與合作伙伴一起，我們致力于通過更便捷的國(guó)際兒科診療服務(wù)，以多元化的形式為更多中國(guó)罕見病兒童和家庭提供幫助?！?/p>

大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）

英國(guó)倫敦大奧蒙德街兒童醫(yī)院（GOSH）成立于1852年，被公認(rèn)為全球范圍內(nèi)為數(shù)不多的，可為患有罕見、復(fù)雜或多種疾病的兒童進(jìn)行診治的兒童醫(yī)院。每年，平均診療來自包括中國(guó)在內(nèi)的80多個(gè)國(guó)家的超過5000名國(guó)際患兒。GOSH可通過遠(yuǎn)程醫(yī)療和海外轉(zhuǎn)診等多種方式，滿足每個(gè)患兒及家庭個(gè)性化的診療和轉(zhuǎn)診需求。（微信咨詢號(hào)：GOSH_UK）

子昂健康

子昂健康是專注于罕見病領(lǐng)域的瑯鈺集團(tuán)旗下健康管理公司，依托瑯鈺集團(tuán)國(guó)內(nèi)外罕見病診療資源，子昂健康專注于為2000萬中國(guó)罕見病患者打造一站式健康管理平臺(tái)，致力于建設(shè)罕見病領(lǐng)域的優(yōu)越生態(tài)體系。子昂的業(yè)務(wù)范圍包括：互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院診療及轉(zhuǎn)診平臺(tái)、罕見病智庫(kù)、患者組織及保險(xiǎn)等領(lǐng)域。

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